Украина впервые получила редкое лекарство для детей со спинальной мышечной атрофией
СМА является наиболее распространенной генетической причиной смерти детей
Тринадцать украинских больниц получили более 150 флаконов лекарства Spinraza. Это один из трех имеющихся в мире препаратов, применяемых при терапии детей со спинальной мышечной атрофией. Также этот препарат называют «самой дорогой инъекцией» в мире, поскольку один его флакон стоит более 100 тысяч долларов. Об этом сообщает пресс-служба Министерства здравоохранения.
Украина впервые безвозмездно получила это лекарство для детей с такой редкой болезнью.
«Сегодня, без преувеличения, важный день в истории украинской медицины. Мы не просто получили дорогостоящие лекарства, которых никогда раньше не было в Украине. Мы получили самое ценное – возможность сохранить жизни детей, страдающих редкими орфанными заболеваниями. Мы благодарим доноров, которые подарили для наших детей этот шанс на жизнь», – прокомментировала заместитель главы Минздрава Мария Каревич.
В Украине более 200 детей имеют подтвержденный диагноз СМА. Одна из редких генетических заболеваний характеризуется нарастающей мышечной слабостью во всем организме. С возрастом она приводит к нарушению опорно-двигательного аппарата и в конце концов приковывает больного к инвалидной коляске и кровати.
СМА является наиболее распространенной генетической причиной смерти детей. По статистике, эта болезнь поражает одного-двух младенцев из 10 тысяч новорожденных.
Однако в мире существует три препарата, которые используются для лечения СМА: Zolgensma, Evrysdi и Spinraza. Первый вводится в двухлетний возраст и останавливает болезнь навсегда, два последних нужно применять на протяжении всей жизни.
Spinraza – препарат, зарегистрированный компанией Biogen (США), который вводят с помощью инъекции непосредственно в спинномозговую жидкость через поясницу. Поддерживающие инъекции требуются на протяжении всей жизни.