Украина впервые получила редкое лекарство для детей со спинальной мышечной атрофией

Тринадцать украинских больниц получили более 150 флаконов лекарства Spinraza. Это один из трех имеющихся в мире препаратов, применяемых при терапии детей со спинальной мышечной атрофией. Также этот препарат называют «самой дорогой инъекцией» в мире, поскольку один его флакон стоит более 100 тысяч долларов. Об этом сообщает пресс-служба Министерства здравоохранения.

Украина впервые безвозмездно получила это лекарство для детей с такой редкой болезнью.

«Сегодня, без преувеличения, важный день в истории украинской медицины. Мы не просто получили дорогостоящие лекарства, которых никогда раньше не было в Украине. Мы получили самое ценное – возможность сохранить жизни детей, страдающих редкими орфанными заболеваниями. Мы благодарим доноров, которые подарили для наших детей этот шанс на жизнь», – прокомментировала заместитель главы Минздрава Мария Каревич.

В Украине более 200 детей имеют подтвержденный диагноз СМА. Одна из редких генетических заболеваний характеризуется нарастающей мышечной слабостью во всем организме. С возрастом она приводит к нарушению опорно-двигательного аппарата и в конце концов приковывает больного к инвалидной коляске и кровати.

СМА является наиболее распространенной генетической причиной смерти детей. По статистике, эта болезнь поражает одного-двух младенцев из 10 тысяч новорожденных.

Однако в мире существует три препарата, которые используются для лечения СМА: Zolgensma, Evrysdi и Spinraza. Первый вводится в двухлетний возраст и останавливает болезнь навсегда, два последних нужно применять на протяжении всей жизни.

Spinraza – препарат, зарегистрированный компанией Biogen (США), который вводят с помощью инъекции непосредственно в спинномозговую жидкость через поясницу. Поддерживающие инъекции требуются на протяжении всей жизни.