Україна вперше отримала рідкісні ліки для дітей зі спінальною м’язовою атрофією

Тринадцять українських лікарень отримали понад 150 флаконів ліків Spinraza. Це один із трьох наявних у світі препаратів, що застосовуються під час терапії дітей зі спінальною м’язовою атрофією. Також, цей препарат називають «найдорожчою ін’єкцією» у світі, оскільки один його флакон коштує понад 100 000 доларів. Про це повідомляє пресслужба Міністерства охорони здоров’я.

Україна вперше безоплатно отримала ці ліки для дітей з такою рідкісною хворобою.

«Сьогодні, без перебільшення, важливий день в історії української медицини. Ми не просто отримали дороговартісні ліки, яких ніколи раніше не було в Україні. Ми отримали найцінніше – можливість зберегти життя дітей, які страждають на рідкісні орфанні захворювання. Ми дякуємо донорам, які подарували для наших дітей цей шанс на життя», – прокоментувала заступниця глави МОЗ Марія Каревич.

В Україні понад 200 дітей мають підтверджений діагноз СМА. Одна із рідкісних генетичних хвороб характеризується наростальною м’язовою слабкістю у всьому організмі. З віком вона призводить до порушення опорно-рухового апарату та зрештою приковує хворого до інвалідного візка та ліжка.

СМА є найбільш поширеною генетичною причиною смерті дітей. За статистикою, ця хвороба вражає одного-двох немовлят з 10 тисяч новонароджених.

Однак у світі існує три препарати, які використовуються для лікування СМА: Zolgensma, Evrysdi і Spinraza. Перший вводиться до дворічного віку і зупиняє хворобу назавжди, два останні потрібно застосовувати протягом усього життя.

Spinraza – препарат, зареєстрований компанією Biogen (США), який вводять за допомогою ін’єкції безпосередньо в спинномозкову рідину через поперек. Підтримувальні ін’єкції потрібні протягом усього життя.